В Казахстане впервые применен самый дорогой в мире укол – Zolgensma

В Казахстане впервые был применен самый дорогой в мире медицинский укол – Zolgensma. Первое применение незарегистрированного препарата и обучение казахстанских специалистов в данной сфере стало возможно благодаря финансированию фонда "Қазақстан халқына", сообщает Kazpravda.kz со ссылкой на пресс-службу фонда. 

Отмечается, что фонд в начале своей  работы создал консультативно-совещательный орган – Комитет по орфанным заболеваниям. И первым решением фонда о финансировании благотворительных проектов стало приобретение препарата Zolgensma для четырех детей со СМА.       

"Первый препарат получила четырехмесячная девочка, которая родилась с диагнозом спинально-мышечная атрофия (СМА). Введение препарата прошло успешно, сейчас состояние малышки стабильное. Остальным трем пациентам введение препарата будет произведено в ближайшие дни. В настоящий момент все четверо детей госпитализированы. Ранее у всех пациентов произведен забор биоматериала, который направлен в компанию Novartis для производства препарата индивидуально для каждого ребенка. Все дети получат инфузию препарата Zolgensma до 8 апреля, что позволит надеется, что они полностью преодолеют свой недуг, забудут навсегда о страшном диагнозе", – говорится в сообщении.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – генетическая болезнь, которая проявляется как нарастающая мышечная слабость.

Лекарственный препарат Zolgensma, разработанный швейцарской компанией Novartis, согласно Книге рекордов Гинесса, является самым дорогим в мире препаратом, который после единственной дозы обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена SMN1 на его функциональную копию.

Отмечается также, что Министерство здравоохранения Республики Казахстан определило медицинское учреждение, на базе которого проводится инфузия препарата Zolgensma 4 детям возрастом до 2 лет – это Национальный научный медицинский центр материнства и детства Корпоративного Фонда "University Medical Center".

На базе Медицинского центра материнства и детства сформирована мультидисциплинарная группа "Лечение СМА", было проведено 2 курса обучения казахстанских специалистов по применению препарата Zolgensma.

"Из-за высокой стоимости лекарств для больных орфанными заболеваниями государственные системы здравоохранения не могут в полной мере обеспечить финансирование их приобретения. Во всем мире практикуется финансирование приобретения таких препаратов благотворительными организациями. Фонд "Қазақстан халқына" рассматривает помощь больным орфанными заболеваниями одним из важных направлений своей работы", – заключили в фонде.